全方位推动医疗进步 2021年医疗行业焦点事件盘点
医学科学理论或技术的每一次重大突破，必将引起新理论的形成、新方法的建立或是诊疗手段的改善。每次重大理论的形成和科学发现都对医学发展、人类健康产生极大的推动作用。现代医疗科学技术迅速发展，使基础医学发生根本性变革。 行业需求的增长推动整个医疗行业的快速发展。2021年是收获众多科学成果的一年，在新冠肺炎疫情的大背景下，医疗行业仍然颇为活跃，业内诸多优秀企业不断涌现，科技不断得到创新，同时，不少医疗行业内新闻和事件也持续受到社会各界广泛关注。 以下是化工仪器网编辑对今年医疗行业相关的重大创新焦点新闻事件进行一个简单的筛选盘点。 可生物吸收和可定制的 3DP 气道支架 2021年2月，苏黎世联邦理工学院、苏黎世大学医院、苏黎世大学共同开发了一种可生物吸收的气道支架。定制的支架使用数字光处理(DLP)3D打印，并且基于患者的CT扫描。该设备由生物相容性树脂制成，其树脂具有足够的柔韧性以替代气管。更重要的是，在术后7周后，支架会吸收到体内，从而消除了需要通过手术移除支架的麻烦。 药物支架是一个新兴领域，支架上可以印有细胞以加速生长。该设备还可以在体内分散药物，促进的自然反应或减少炎症或排斥反应等反应。 新材料CareGum：可促进康复技术和非语言交流发展 DTU研究团队开发了一种新材料，该材料具有监测与帕金森氏症等神经系统疾病相关的运动障碍的潜力。CareGum是一种新的先进材料，在机器人、仿生学、软机器人、人机界面、3D打印电子和柔性生物电子等领域具有广阔的应用前景。CareGum特性组合极其广泛，具有如皮肤般柔软的特性，可拉伸高达30,000%，并具有类似于天然组织的自愈能力。 该材料具有导电性和热可逆性，导电性基本上使它易于将电和热信息从一个地方传输到另一个地方。同时，粘性使CareGum粘附在各种聚合物、金属和组织上，包括肌肉、骨骼、皮肤和心脏组织。由于其导电性基于离子，因此与基于电子传输的刚性电子设备相比，CareGum可以在更远的距离传输信息——就像一样。同时，CareGum还可以结合到“智能”织物或贴在皮肤上的传感器中，通过检测 CareGum 变形时电阻发生的变化来跟踪正在康复的患者的动作。通过这种方式，可以确保患者正确进行康复锻炼。 伦敦大学研究人员使用“基因剪刀”首次治疗遗传病 一直以来，人们若要使用被称为“基因剪刀”的CRISPR基因编辑技术治疗遗传疾病，需要清除一个巨大的障碍：将分子剪刀工具直接注射到受影响的细胞中，从而实现DNA切割。近日，英国伦敦大学研究人员首次将CRISPR药物注射到一种罕见遗传病(转甲状腺素蛋白淀粉样变性病)患者的血液中，并发现其中3人的肝脏几乎停止产生有毒的蛋白质。相关研究结果5月28日发表于《新英格兰医学杂志》。 但是，对基因编辑疗法的担忧仍然存在。在治疗过程中，CRISPR技术能使一种突变基因失活。该突变基因会导致肝细胞产生一种错误折叠的蛋白质，这种蛋白质被称为转甲状腺素(TTR)。它会在的神经和心脏上积聚，导致神经疼痛、麻木和心脏病。虽然目前还不能确定CRISPR治疗是否能缓解该疾病的症状，但“在能够灭活、修复或替换身体任何部位的致病基因方面，迈出了关键的第一步”。 中国首个批准心衰药Entresto新适应症，治疗高血压 6月3日，诺华制药宣布，中国国家药品监督管理局批准Entresto(沙库巴曲缬沙坦，诺欣妥)新适应症，用于治疗原发性高血压。这是继2017年心衰适应症获批之后，Entresto在中国获批的第二个适应症。中国是第一个批准Entresto高血压适应症的国家，这也是我国高血压治疗领域10多年来的新药突破，有望引领高血压治疗管理模式由单纯降压步入全程心血管事件风险管控。 Entresto是诺华重磅心衰药，也是首款可以同时治疗射血分数降低性心力衰竭(HFrEF)和射血分数保留性心力衰竭(HFpEF)的药物，相比现有心衰药物具有明显的治疗优势，是第一个在与ACE依那普利的头对头对比试验中显著降低死亡率的心衰药物。Entresto具有降压幅度大、起效快、24小时控压的特点，对脏器也有很好保护作用，其获批上市对于中国高血压患者的临床治疗具有重要意义。 FDA加速批准新药上市 阿尔茨海默病未来或成可控慢性疾病 6月7日，美国食品药品监督管理局(FDA)基于生物标志物替代终点加速批准渤健/卫材公司Aβ(β淀粉样蛋白)抗体Aduhelm用于治疗阿尔茨海默病(AD)患者的生物制品许可(BLA)申请。Aduhelm是自2003年以来获批用于阿尔茨海默病的首个新型疗法。Aducanumab是迄今为止首个治疗靶点明确、精准清除Aβ、药物作用机制明确的AD治疗药物。Aducanumab 的批准，使人类迈出了将阿尔茨海默病从无法治愈的绝症转变为可控制的慢性疾病的第一步。 不过，科学界仍对于新药Aduhelm存有争议，主要集中在三点，一是渤健临床试验数据的不连续性和不充分性；二是渤健后期与FDA展开的密切合作，让人质疑其结果的公平性；三是新药的潜在副作用令医生们担忧。但新药Aduhelm仍代表了一种首创的、第一次影响疾病进展过程的疗法，此次是通过“加速审批”程序获得批准。它满足了三个条件：用于治疗严重疾病；相对于现有疗法具有显著优势；具有改善替代终点或临床终点。 国内首款CAR-T获批上市 免疫细胞疗法开启癌症治疗全新时代 6月和9月，两款CAR-T产品——阿基仑赛注射液和瑞基奥仑赛注射液——先后获得中国国家药监局批准，成为首批获批上市的免疫细胞疗法。2021年成为中国免疫细胞疗法元年。 CAR-T细胞疗法使用患者自体T细胞来帮助治疗癌症，尽管它已经被证明治疗晚期B细胞白血病和淋巴瘤非常有效，但数据显示近50%的癌症患者不能入选治疗方案或即使入选了也未能生产出足量的CAR-T细胞用于治疗。CAR-T细胞治疗需要大量的健康细胞，使用存储的癌前免疫细胞将极大地改善患者的预后，这也凸显了在健康时存储免疫细胞的重要性。 引起外界广泛关注的，除了它们的突破性效用，还有两款产品超过百万的高昂治疗费用。高定价源于CAR-T疗法的复杂性。CAR-T治疗需要通过患者的外周血分离出T细胞，利用嵌合抗原受体(CAR)对其进行修饰，使其能够特异性识别肿瘤细胞，形成CAR-T，然后在体外对CAR-T细胞进行扩增，再将CAR-T输回患者体内，使其发挥特异的肿瘤杀伤作用。这一过程极为复杂，且需要应对可能出现的机体不良反应。这些特点造成了CAR-T产品的定价高昂。 首个光子计数CT系统上市 9月30日，美国FDA批准世界首台光子计数CT扫描仪Siemens Naeotom Alpha。这被视为新CT扫描仪技术的开端，将“打破成像质量的极限”。Siemens Naeotom Alpha设备使用新兴的光子计数探测器CT技术，可以测量穿过患者身体的每个单独的X射线光子; 而当前常规CT探测器测量的是多束X射线包含的总能量。在CT扫描仪中使用光子计数探测器，实际上是对常规CT成像的重新发明。 光子计数CT是医学影像技术发展的一个重大的里程碑。CT成像的基本原理是由探测器从各个角度收集穿过的X光信息，重建成为三维影像。光子计数CT的商用化，从技术底层改进了过去CT探测器只能探测到一束X光的总能量，无法区分每个光子的信息，导致大量的信息损失和混叠，也限制了传统CT影响设备的分辨率、信噪比，造成了多种影像伪影的情况，光子技术CT把CT的成像能力向前推进了巨大的一步。 WHO历史性批准首个疟疾疫苗 呼吁非洲中高危地区儿童广泛接种 10月6日，世界卫生组织(WHO)推荐在撒哈拉以南非洲及其他疟疾传播中高风险地区，为满5月龄的儿童接种世界首款疟疾疫苗。每个孩子需接种4剂。 疟疾目前仍是撒哈拉沙漠以南非洲地区导致儿童死亡率最高的疾病，每年约有26万名5岁以下的非洲儿童死于疟疾。开发了30年的RTS,S疫苗终于在今年10月获得了世界卫生组织的批准。 今年12月，全球疫苗免疫联盟表示，将花费超过1.55亿美元购买这种疫苗，并到2025年支持其推广。这种疫苗提供的保护并不完善，但能将严重疟疾的住院率降低约30%。 全球首个“自我繁衍”的机器人诞生 2021年11月29日，《美国国家科学院院刊》发布了一项研究成果，美国佛蒙特大学、塔夫茨大学和哈佛大学威斯生物启发工程研究所的科学家发现了一种全新的生物繁殖方式，并利用其创造了有史以来第一个可进行自我复制多代的机器人——Xenobots 3.0。它仅有毫米大小，既不是传统的机器人，也不是已知的动物物种，而是一种从未在地球上出现过的、活的、可编程的全新有机体。 据悉，该机器人或许可以有助于医学的全新突破——除了有望用于精准的药物递送之外，它的自我复制能力也使得再生医学有了新的帮手，或可为出生缺陷、对抗创伤、癌症与衰老提供开创性的解决思路。 我国首个抗新冠病毒特效药获批上市 12月8日，国家药品监督管理局宣布，应急批准腾盛华创医药技术公司的新冠病毒中和抗体联合治疗药物安巴韦单抗注射液及罗米司韦单抗注射液注册申请。这是我国首个获批的自主知识产权新冠病毒中和抗体联合治疗药物。此获批标志着中国拥有了首个全自主研发并经过严格随机、双盲、安慰剂对照研究证明有效的抗新冠病毒特效药。 这款药物的用途包括：接种了疫苗也产生不了中和抗体的人，比如一些老年人和免疫低下群体；感染了绕过疫苗的新突变毒株的病人；需要预防的密接人群。 安巴韦单抗和罗米司韦单抗联合疗法在实验中有非常好的表现。与安慰剂相比，国产新药治疗能将中轻度新冠患者转为重症和死亡的风险降低80%。国产新药设计之初就考虑到了应对新冠变异株的有效性问题，这一对抗体最大可能地避免了变异株对中和抗体的逃逸。
