新型基因剪刀载体问世 癌症治愈前景广阔
[导读]前不久，来自学、厦门大学和南京工业大学的科研人员在美国《科学进展》杂志上发表论文，声明他们开发出一种“基因剪刀”工具的新型载体，可以实现基因编辑可控，在癌症等重大疾病治疗方面具有广阔的应用前景。 众所周知，癌症对人类的威胁日益突出，已经成为我国城乡居民的位死因。对于癌症常使用基因病毒治疗方法，正常细胞与肿瘤细胞存在着某些基因表达上的差异，使得某些病毒在正常细胞内复制所必需的基因，而这些在肿瘤细胞内并不需要，因此，去除这些基因有望使其在肿瘤细胞内特异性复制，在正常细胞中不能复制，令细胞凋亡，终止病毒复制。 CRISPR-Cas9是科学家们在实验室常用的多功能基因组编辑工具，是一种RNA导向的核酸酶，可以切割DNA。它的发现实现了哺乳动物基因组的编辑，并带动了基因编辑领域迅猛发展，让CRISPR成为了“生物科学领域的游戏规则改变者”。虽然被誉为“基因剪刀”的CRISPR基因编辑技术能准确定位并切断DNA(脱氧核糖酸)上的基因位点，关闭某个基因或引入新的基因片段，从而达到治病目的，但脱靶效应一直是阻碍其应用的关键障碍之一。 脱靶效应是指技术本身有存在意外改错基因的可能性。虽然概率不高，但如果在敲除PD1基因的时候由于脱靶而修改了其他关键基因，理论上会出现白血病等严重疾病。此外，CRISPR-Cas9技术主要以病毒为载体，不能完全保证细胞不会癌化。“基因剪刀”的研发是为了完善基因的表达与功能，减少病变次数，造福人类，但若技术本身也存有癌变的风险，就得不偿失了。 经过多年的研究与实验，技术水平得到大幅提高，“基因剪刀”的风险也有望降低。研究人员采用了一种名为“上转换纳米粒子”的非病毒载体，这种纳米粒子具有光转化效果，当它们携带“基因剪刀”进入细胞内部后，在无创的近红外光的照射下，可以发射出紫外光，这些光线就像交通指示灯一样，为“基因剪刀”提供指令，使得Cas9蛋白不再“路痴”，可以准确进入病变组织的细胞核，从而实现高准确度的基因剪切。目前这种方法的有效性已在体外细胞和小鼠肿瘤实验中得到验证。 临床试验可以验证技术的安全性和可行性，如若能通过试验证明该非病毒载体和“基因剪刀”可以有效地结合使用并治疗癌症，那么“基因剪刀”在重大疾病治疗方面就会拥有广阔的应用前景。
